Het Nederlandse biotechnologiebedrijf Pharming heeft aangekondigd dat ze zijn gestart met een Fase II klinische studie om leniolisib te evalueren in patiënten met primaire immuun-aandoeningen. Deze aandoeningen, ook wel aangeboren immuundeficiënties genoemd, worden gekenmerkt door een defect in het immuunsysteem dat aangeboren is en leidt tot een verhoogde vatbaarheid voor infecties.
Leniolisib is een geneesmiddel dat is ontwikkeld om de activiteit van bepaalde cellen in het immuunsysteem te reguleren. Het is een remmer van het PI3K-delta enzym, dat betrokken is bij het reguleren van de immuunrespons. Door de activiteit van dit enzym te remmen, kan leniolisib mogelijk het immuunsysteem van patiënten met primaire immuun-aandoeningen verbeteren.
Fase II klinische studie
De Fase II klinische studie die Pharming is gestart, zal naar verwachting meerdere centra in Europa en de Verenigde Staten omvatten. Het doel van de studie is om de veiligheid en werkzaamheid van leniolisib te evalueren bij patiënten met primaire immuun-aandoeningen. De deelnemende patiënten zullen gedurende een bepaalde periode het geneesmiddel toegediend krijgen, waarna hun immuunrespons en infectiegevoeligheid zorgvuldig zullen worden geëvalueerd.
Belang van de studie
Primaire immuun-aandoeningen kunnen een aanzienlijke impact hebben op de kwaliteit van leven van de getroffen patiënten. Door leniolisib te onderzoeken als een mogelijke behandelingsoptie, hoopt Pharming bij te dragen aan het verbeteren van de zorg voor deze patiënten. Als het geneesmiddel succesvol blijkt te zijn in het verbeteren van de immuunrespons, kan dit een belangrijke stap zijn in de behandeling van primaire immuun-aandoeningen.
Al met al is de start van de Fase II klinische studie naar leniolisib een veelbelovende ontwikkeling voor de behandeling van primaire immuun-aandoeningen. Pharming zal nauwlettend toezien op de resultaten van de studie en hoopt zo bij te dragen aan het verbeteren van de zorg voor patiënten met deze aandoeningen.